Ricerca sulla sclerosi multipla da 4 milioni al nostro Martino per un super-farmaco

16 settembre 2016 ore 15:11, intelligo
di Luciana Palmacci

Vittoria tutta italiana nella lotta contro una delle malattie neurodegenerative di sempre, la sclerosi multipla. Un ricercatore italiano, il neurologo Gianvito Martino dell’Ospedale San Raffaele di Milano è uno dei tre vincitori del bando per la ricerca sulle forme progressive della malattia assegnato dall’International Progressive MS Alliance. Un finanziamento sostanzioso di 4,2 milioni di euro per far partire una maxi ricerca medica con lo scopo di capire e trovare una cura adatta contro la Sclerosi Multipla (SM). Il tempo che si sono imposti i ricercatori è di quattro anni e lo scopo davvero ambizioso, ovvero quello di sconfiggere una volta per tutte la malattia. 
Il lavoro prevede tre fasi: 
-l’identificazione di potenziali farmaci o composti utilizzando strumenti bioinformatici sofisticati appositamente sviluppati per la riproduzione virtuale di meccanismi patogenetici della SM;
-il monitoraggio di questi composti per la loro capacità di proteggere le cellule nervose o promuovere la riparazione della mielina nei test di laboratorio con test sia su roditori che su umani;
-valutare in modelli animali la sclerosi multipla progressiva del potenziale terapeutico dei composti candidati identificati attraverso lo screening in vitro. 

Ricerca sulla sclerosi multipla da 4 milioni al nostro Martino per un super-farmaco

L’idea è quella di arrivare a scoprire molecole ancora non identificate con elevato potere terapeutico nei pazienti con sclerosi multipla progressiva. Entro quattro anni si potrebbero identificare uno o due composti da usare nella fase I/II di sviluppo clinico in pazienti con sclerosi multipla progressiva. È previsto inoltre uno studio clinico dalla fine del 2020. 
Un progetto di ricerca che coinvolge laboratori tra Europa, Stati Uniti e Canada. Gli altri due vincitori ex aequo, che si dividono il premio complessivo di 12,6 milioni di euro sono Douglas Arnold della McGill University (Canada) in collaborazione con 16 gruppi di ricerca e Francisco Quintana del Brigham and Women’s Hospital (Harvard, Stati Uniti) con 7 gruppi di ricerca. L’idea alla base del progetto BRAVEinMS è quella di unire le migliori competenze a livello mondiale e le tecniche bioinformatiche e biotecnologiche più avanzate per accelerare la scoperta di un farmaco in grado di proteggere le cellule nervose e favorire i meccanismi di riparazione della mielina.  
I ricercatori useranno un modello di analisi dei big data, genetici e clinici, sviluppato da Sergio Baranzini all’Università di San Francisco, che si è dimostrato capace di estrapolare informazioni sulla sclerosi multipla e di tradurle in specifiche caratteristiche che una molecola deve avere per candidarsi a farmaco efficace. In questo modo selezioneranno le candidate tra le molecole già approvate dalle autorità regolatorie statunitensi ed europee (FDA ed EMA) per curare altre malattie, ma che non sono mai state usate nella sclerosi multipla. Dopo un test in vitro e prima di essere studiati sugli animali, i composti verranno messi alla prova su un modello in provetta di malattia, realizzato utilizzando cellule staminali pluripotenti indotte ricavate dalla pelle di persone con SM progressiva.
autore / intelligo
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