Nuova cura, made in Italy, per la sindrome di Duncan. I fondi da Telethon

18 gennaio 2016 ore 10:08, Andrea Barcariol
Arriva una nuova scoperta per combattere la sindrome di Duncan, rara malattia genetica. Un gruppo di ricerca internazionale, coordinato da Andrea Graziani, professore di biochimica all'Università Vita-Salute San Raffaele e già professore presso l'Università del Piemonte Orientale ha elaborato una possibile strategia terapeutica che si concentra su un bersaglio molecolare, dal nome "DGKa", complice dello sviluppo della sindrome. I ricercatori hanno scoperto, utilizzando modelli animali, che inibendo la sua attività, si blocca la malattia: ora l’obiettivo sarà quello di sviluppare un farmaco per avviare la fase clinica della sperimentazione. Il lavoro, finanziato grazie ai fondi di Telethon, è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.

Nuova cura, made in Italy, per la sindrome di Duncan. I fondi da Telethon
Questa sindrome si manifesta con una mononucleosi infettiva fulminante scatenata dal diffuso virus di Epstein-Barr (EBV), appartenente alla famiglia degli herpes virus. La sindrome di Duncan o sindrome linfoproliferativa legata al cromosoma X (XLP1) è una malattia di origine genetica diagnosticata ogni anno in meno di 1 su 1.000.000 di bambini o adolescenti.  A oggi, il 70% dei bambini con questa patologia muore entro i 10 anni: l’unica possibilità è il trapianto di midollo osseo, efficace solo se effettuato prima dell’esposizione al virus EBV. Quando avviene il contagio, l’organismo viene compromesso irrimediabilmente perché non riesce a smaltire l’alto numero di linfociti T che il virus crea. Ora questa scoperta potrà condurre alla creazione di farmaci che possono intervenire anche senza il trapianto.  «Il nostro lavoro - sottolinea il dottor Graziani – fornisce per la prima volta la prova che questo enzima può diventare uno strumento terapeutico in grado di promuovere l’eliminazione dell’eccesso di linfociti che caratterizza la malattia. Obiettivo futuro sarà sviluppare gli inibitori farmacologici di questo enzima, per arrivare a una cura efficace della malattia».




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