Trapianti senza rigetto, 20 bambini salvi grazie al "gene suicida" italiano

26 novembre 2016 ore 12:16, Micaela Del Monte
Una nuova tecnica per azzerare i rischi di mortalità nei bambini con difetti congeniti del sistema immunitario che necessitano, in assenza di un donatore compatibile, il trapianto di midollo da uno dei genitori. La tecnica, sperimentata dall'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, consiste nell'inserimento di un "gene suicida" nelle cellule dei linfociti del donatore. Il trapianto così diventa meno rischioso. La reazione immunitaria – quando avviene – può essere infatti disinnescata azionando il “detonatore”. E il trapianto può essere usato più spesso, nei bambini, anche quando il donatore non è perfettamente compatibile e il campione di midollo viene prelevato da mamma o papà.

Trapianti senza rigetto, 20 bambini salvi grazie al 'gene suicida' italiano
“E’ la prima sperimentazione di questo genere nel mondo”,
rivendicano dall’ospedale del Gianicolo, dove hanno trattato e guarito 20 bimbi. I dati verranno presentati a San Diego in California, il 3 dicembre, nel corso del 58.esimo meeting annuale della Società americana di ematologia (American Society of Hematology) e dimostrano una “guarigione del 100% dei bambini con immunodeficienze primitive”. Tutti i 20 pazienti trattati con l’infusione del gene suicida hanno fatto registrare la completa riuscita del trapianto di midollo. Questi risultati sono in corso di validazione anche per i pazienti leucemici.

I ricercatori si aspettano, infatti, che le cellule del donatore modificate con il gene suicida, oltre ad abbattere la possibilità di infezione, possano ridurre il rischio che la malattia si ripresenti. La nuova tecnica rappresenta un’evoluzione della procedura di trapianto aploidentico (da genitore) già adottata dall’équipe di Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di oncoematologia dell’ospedale pediatrico della Santa Sede. Le cellule linfocitarie del genitore vengono prelevate e manipolate geneticamente per favorire il recupero dell’immunità adattiva, che protegge il paziente dalle infezioni virali o fungine. Una volta reinfuse, dunque, queste cellule si espandono e contribuiscono a proteggere il paziente. Può però accadere che aggrediscano l’organismo del ricevente: si tratta di una delle maggiori cause di morte in caso di trapianto ed è uno dei motivi per cui spesso si evita questa procedura in casi di malattie che non mettono a immediato rischio la sopravvivenza del paziente (malattie del sangue non neoplastiche). 

La tecnica messa a punto dal Bambino Gesù permette ora di combattere e sconfiggere l’aggressione da parte delle cellule del donatore. Prima di iniziare il percorso trapiantologico, infatti, dal genitore vengono prelevate le cellule linfocitarie del sangue nelle quali viene inserito il gene suicida (inducibilecaspase-9 o iC9). Il tutto viene poi congelato. Due settimane circa dopo il trapianto, le cellule modificate geneticamente vengono scongelate e infuse nel bambino. Se tutto procede senza complicazioni, il gene suicida resta dormiente. Se, al contrario, si dovesse scatenare l’aggressione delle cellule del donatore nei confronti dell’organismo del paziente, si può intervenire per bloccarla. Basta iniettare nel paziente un agente di per sé inerte ma attivante il gene suicida, l’AP1903.

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