Europa sceglie staminali per guarire i bambini malati di Ada-Scid: Italia protagonista

31 maggio 2016 ore 12:31, Luca Lippi
Rally in Borsa per MolMed che chiude la giornata di ieri con un + 7,59% in u solo giorno raggiungendo al quotazione di 0,37 euro.
Il movimento è suffragato dall’autorizzazione ottenuta dalla società biotech alla commercializzazione di una terapia genica ex vivo basata su cellule staminali, destinata al trattamento di pazienti affetti da una patologia molto rara chiamata Ada-Scid, a confermarlo sono GlaxoSmithKline (Gsk), Fondazione Telethon (Telethon), l’Irccs Ospedale San Raffaele.  
E’ la prima terapica genica per bambini, correttiva di un difetto genetico, ad aver ricevuto tale autorizzazione a livello mondiale.
Andiamo più nello specifico dell’autorizzazione e della patologia cui facciamo riferimento.

Europa sceglie staminali per guarire i bambini malati di Ada-Scid: Italia protagonista

La Commissione Europea concede il via libera alla commercializzazione di Strimvelis, abbiamo scritto che è una terapia genetica a base di cellule staminali per trattare i pazianti affetti da Ada-Scid.
I bambini nati con l’Ada-Scid hanno un sistema immunitario fortemente compromesso che non è in grado di combattere le infezioni più comuni. Strimvelis è la prima terapia genica curativa per la quale è comunque necessaria l’autorizzazione all’accesso, e l’autorizzazione è per i bambini sprovvisti di un donatore compatibile in base al sistema Hla (human leukocyte antigen) per il trapianto di cellule staminali.
In Europa si stima che l’Ada-Scid colpisca ogni anno 15 bambini e, grazie al via libera ottenuto, tutti i malati per i quali è indicato il trattamento potranno ricevere la terapia genica presso l'Ospedale San Raffaele di Milano.
Martin Andrews, direttore dell’Unità per le malattie rare della GlaxoSmithKline ha commentato: “L’approvazione è il risultato di molti anni di lavoro con i nostri partner a Milano ed è il prossimo passo per offrire un trattamento in grado di cambiare l’esistenza dei pazienti affetti da Ada-Scid e delle loro famiglie. E’ anche l’inizio di un nuovo capitolo nel trattamento delle malattie genetiche rare e speriamo che questo approccio terapeutico possa essere usato domani per aiutare pazienti con altre patologie rare”.
L’autorizzazione di questa cura si basa sui dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A tre anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per tutti i bambini arruolati nello studio clinico. Inoltre, lo stesso tasso di sopravvivenza del 100% è stato riscontrato in tutti i 18 bambini trattati e referenziati nella domanda di registrazione, la cui salute è stata monitorata per una durata di circa 7 anni.

autore / Luca Lippi
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