Approvato in tempo record il farmaco contro la Sma: pronti 850 pazienti

12 ottobre 2017 ore 9:31, Andrea Barcariol
In arrivo in Italia il Nusinersen, il farmaco per la cura dei bimbi malati di SMA (atrofia muscolare spinale), una malattia rara e principale causa genetica di morte infantile. Dopo i test e i controlli il farmaco è stato approvato e sarà distribuito a circa 850 pazienti malati di SMA. I risultati clinici hanno evidenziato miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e una riduzione del rischio di morte nei bambini, senza controindicazioni particolari o effetti indesiderati.

Approvato in tempo record il farmaco contro la Sma: pronti 850 pazienti
Veloce il percorso che ha portato all'approvazione in Italia (64 giorni). Nusinersen è la prima terapia al mondo per il trattamento di questa patologia e a partire da ottobre 2016 è stato protagonista di uno dei più ampi programmi di accesso allargato (Eap) a un farmaco non ancora approvato per una malattia rara. Adesso, annuncia Daniela Lauro, presidente nazionale dell'associazione Famiglie Sma, con l'autorizzazione all'immissione in commercio concessa dall'agenzia del farmaco Aifa, "tutti gli italiani affetti dalla malattia potranno sottoporsi alla cura. E' tempo di festeggiare. I risultati clinici ci fanno sperare che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa".

DATI
La Sma è una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini, con una frequenza di 1 su 10.000 nati vivi, oltre il 90% dei piccoli, se non trattati, non sopravvive oltre i due anni. L'approvazione di nusinersen si basa in gran parte sui risultati di 2 studi registrativi multicentrici e controllati, tra cui i dati definitivi dello studio Endear (per la Sma a esordio infantile) e i dati ad interim dello studio Cherish (per la Sma a esordio tardivo), che hanno dimostrato un'efficacia "clinicamente e statisticamente significativa e un profilo beneficio-rischio favorevole".
Il farmaco si somministra per via intratecale, tramite puntura lombare direttamente nel liquido cefalorachidiano attorno al midollo spinale, sito della degenerazione dei motoneuroni causata da livelli insufficienti della proteina Smn nei pazienti affetti da Sma.

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