Anemia, addio trasfusioni con la cura che "mima" l'eritropoietina

23 giugno 2017 ore 22:21, Micaela Del Monte
Presto gli anemici potranno dire addio alle trasfusioni grazie ad una nuova cura chiamata Highlander. E' già utilizzata per la cura di varie malattie, ma ora l'epoetina - uno dei primi farmaci biotecnologici mai introdotti, guadagnandosi perciò l'appellativo di 'highlander', ovvero 'immortale' - avrà un nuovo utilizzo: nei pazienti con anemia da sindromi mielodisplastiche a rischio basso di progressione verso una leucemia, oltre 2.200 in Italia, consentirà di sostituire alle continue e regolari trasfusioni di sangue una semplice iniezione sottocute a settimana.

Anemia, addio trasfusioni con la cura che 'mima' l'eritropoietina
TRASFUSIONI ADDIO -
I nuovi dati che hanno portato all'approvazione della molecola epoetina alfa originator, che quest'anno festeggia il trentesimo compleanno, per il trattamento dell'anemia da sindromi mielodisplastiche, sono stati presentati a Madrid al Congresso dell'Associazione europea di ematologia (Eha). Grazie alla capacità di "mimare" l'ormone eritropoietina prodotto dall'organismo, oltre a dimostrarsi una risposta terapeutica per molte patologie, questo farmaco consentirà al 75% dei circa 3000 pazienti italiani con sindromi mielodisplastiche di dire dunque addio alle continue trasfusioni, mantenendo però l'emoglobina stabile nel tempo e senza gli effetti collaterali da sovraccarico di ferro tipici proprio delle trasfusioni. 

LA SVOLTA - Una 'svolta' per tanti malati, sottolineano gli esperti, anche per la facilità di gestione della cura che non rende più necessario andare in ospedale. L’approvazione europea, ha dichiarato Massimo Scaccabarozzi, Presidente e Amministratore Delegato Janssen Italia, azienda produttrice della molecola, "è frutto di un investimento sostenuto a distanza di decenni dall'introduzione di questa innovativa molecola che continua però a dimostrarsi una risposta terapeutica per molte diverse e importanti patologie. Un investimento sostenuto nonostante il brevetto fosse scaduto, nell'interesse di fornire ai pazienti una soluzione ai loro problemi. Abbiamo già avviato le procedure per l'implementazione locale dell'approvazione europea così che la terapia potrà presto essere impiegata anche nel nostro Paese".

"Nelle sindromi mielodisplastiche – spiega Agostino Cortelezzi, professore di Ematologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano – il midollo osseo non funziona più a dovere: è come un albero che ogni giorno produce frutta, riversando i nuovi eritrociti, globuli bianchi e piastrine nel sangue per sostituire le cellule senescenti. In caso di aplasia midollare l’albero-midollo non produce più frutta, nelle leucemie la produce distorta e mostruosa, nelle mielodisplasie ne produce tanta che però marcisce sull’albero: il risultato è un midollo ricco di elementi e un sangue povero di cellule, soprattutto globuli rossi”.  L’inevitabile conseguenza è una forte anemia che rende questa sindrome pericolosa “perché” prosegue Cortelezzi “riduce la funzionalità di organi come cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, aumentando per esempio il rischio di cadute e fratture”.

Le cure fino ad oggi. Questi pazienti erano finora condannati a ripetute trasfusioni per mantenere l’emoglobina a livelli accettabili: “Per curarla” conferma l’ematologo “finora avevamo soltanto le trasfusioni regolari, che tuttavia non consentono di mantenere l’emoglobina a livelli stabili ma portano a un andamento dei valori a “dente di sega”, con picchi e discese che non sono l’ideale per l’organismo; inoltre, le trasfusioni inducono un sovraccarico di ferro che può essere pericoloso per molti organi e viene scongiurato con una terapia ferro-chelante, non priva di effetti collaterali”.

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