Leucemia acuta, come funziona la nuova terapia genica made in USA

31 agosto 2017 ore 19:03, Micaela Del Monte
Una nuova cura e una nuova speranza contro la leucemia. Si chiama Kymriah e si tratta di un medicinale che si basa sulla terapia genica. È appena stato approvato dalla Food and Drugs Administration, negli Stati Uniti, e rappresenta una nuova arma per combattere una delle forme più comuni della malattia nei bambini, la leucemia linfoblastica acuta (LLA). 

Leucemia acuta, come funziona la nuova terapia genica made in USA
STUDIO E COSTI
L'approvazione della terapia, commercializzata da Novartis con il nome Kymriah, si basa sui risultati dei test su 68 pazienti, con la malattia che è scomparsa a un anno dall'infusione nell'83% dei casi. "Questa terapia è un passo significativo verso trattamenti personalizzati che possono avere un impatto tremendo sulle vite dei pazienti - spiega Carl June, esperto dell'università della Pennsylvania e pioniere del nuovo trattamento -. Stiamo creando la prossima ondata di terapie immunocellulari per il cancro,me non vediamo l'ora di usare la Car-T in altri tipi di tumori ematologici e non". L'azienda, spiega un comunicato, chiederà tra questo e il prossimo anno una serie di autorizzazioni in Usa e Ue per Kymriah. A rendere scettici gli esperti sul reale utilizzo c'è però il prezzo: la terapia in Usa costerà 475mila dollari a paziente.

COME FUNZIONA LA TERAPIA GENICA
Si tratta di un tipo di cura che utilizza il materiale genetico, contenuto nelle nostre cellule, per combattere alcune malattie. Alcuni geni vengono prelevati dal paziente, modificati appositamente e poi reintrodotti nell’organismo. 
In questo caso, nei pazienti vengono prelevati i linfociti T, ovvero le cellule del sistema immunitario deputate all’individuazione di eventuali cellule tumorali. Dopo il prelievo, i linfociti T vengono geneticamente modificati.

Al loro interno viene introdotto un gene contenente una specifica proteina (CAR, ovvero recettore antigenico chimerico). Grazie al suo aiuto, i linfociti T sono in grado di riconoscere e distruggere le cellule tumorali che provocano la leucemia, e che hanno uno specifico antigene (CD19). Quindi non resta che infondere nuovamente i linfociti T modificati nell’organismo del paziente e attendere che la terapia faccia effetto.

PRIMA TERAPIA ANTI-TUMORE
Quella approvata dalla Food and drug administration (Fda) "è la prima terapia genica in commercio per un tumore. Finora c'erano state solo sperimentazioni". Così Carmine Pinto, presidente dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), commenta il via libera dell'agenzia americana alla terapia genica per la leucemia linfoblastica acuta, che potrebbe rivoluzionare la cura di anche di molti altri tumori. 

"E' la prima terapia oncologica di questo tipo registrata e in vendita. E' un passo molto importante", continua Pinto. La particolarità della terapia è che le cellule immunitarie del paziente, i linfociti, "vengono estratti, e modificati geneticamente attraverso un virus, per poi essere reimmessi nel malato e attivarsi contro il tumore", prosegue. I risultati mostrati dalla terapia sono "importanti, anche perchè per i pazienti con questo tipo di leucemia, che hanno recidive o per cui le altre terapie non funzionano, non ci sono altre opzioni terapeutiche".  

COS'E' LA LEUCEMIA LINFOBLASTICA
La leucemia linfoblastica acuta è una patologia del sangue (più precisamente un tumore ematologico). Esordisce a seguito di un accumulo di linfociti all’interno del midollo osseo, delle cellule del sangue e di altri organi. Ha uno sviluppo molto veloce.

Questo tipo di leucemia è relativamente rara – in Italia si parla di 1,6 casi ogni 100.000 uomini e 1,2 casi ogni 100.000 donne. Ma è anche il tumore pediatrico più frequente. Nei bambini dagli 0 ai 14 anni rappresenta l’80% delle leucemie e il 25% dei tumori.
caricamento in corso...
caricamento in corso...